June 21, 2005

干细胞治疗:第一弹

Filed under: 新知频道

最新一期的NATURE以“THE FIRST WAVE”为题,采访了干细胞研究专家,探讨了将其用于临床的可行性。

Brand称,干细胞研究尚处于萌芽阶段,现在谈临床治疗为时过早。

多数专家持相同的看法:在将干细胞真正用于替代损伤的细胞和器官前,还需要很多年的实验室研究。另有一些满怀热情的研究者正试图证实干细胞可以归巢到损伤的部位,释放生化因子,从而保护细胞。Snyder是其中之一,他认为应该将干细胞尽快用于治疗。

人们普遍认为干细胞是神经退化性疾病,如ALS和Parkinson病的福音,将干细胞培养并诱导分化为特异的神经细胞,移植给患者的神经系统,就可以修复疾患。但科学家对干细胞分化的信号调控并不明了,怎样有效地整合到正确的组织和器官也是一个问题。

Snyder认为,细胞替代疗法是未来的重大课题,但有证据表明,干细胞可以作为”chaperones”(伴侣),照顾受伤的神经原使之恢复健康。这为临床应用提供了一线希望。

神经干细胞分泌的生化因子能增强神经原的功能,抵抗炎症并促进血管的生长。GDNF是其中之一,它能促进神经原分泌一种多巴明,而多巴明正是ALS和Parkinson患者缺乏的。这已经在小鼠体内得到证实。Snyder认为,干细胞治疗并非是替代损伤或丢失的细胞,而是保护尚存的细胞。

另有一些研究者试图用遗传学的方法改造干细胞,Svendsen等使神经干细胞产生大量的GDNF,然后注射入ALS大鼠的脊髓,观察到大鼠的生存期延长,并持续分泌GDNF。

Svendsen正试图说服美国FDA讨论将其用于ASL患者,他称治疗最好的时机是刚刚明确诊断后,患者尚未瘫痪前。Lang将beta干扰素基因转入骨髓来源的干细胞,使其更有效地杀灭心脏的肿瘤。但问题是:一,心脏疾病患者尚有其他的治疗方式选择,他们还不愿意冒这个风险采用干细胞疗法。二,还不清楚干细胞能否分化为心肌细胞,并和体内的细胞协同发挥作用。

如果神经干细胞不能正确地整合到神经系统,可能会引起意想不到的问题,比如头痛。

胚胎干细胞可以发育成机体的任何组织,有时回形成多种组织掺杂的混合瘤。Svendsen戏言,没有人愿意在脊髓里长出骨头,牙齿或者头发。

有人建议在导入的干细胞中植入“自杀基因”,在任务失败后启动自毁程序。

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